Douglas Yao est titulaire d’un doctorat en biologie computationnelle, ce n’est donc pas un profane ou un charlatan, loin de là. Rompu à l’exercice du drug design (méthodes, souvent informatiques et chimiques, utilisées pour découvrir et optimiser de nouvelles molécules thérapeutiques), il a publié sur X le 8 septembre un post devenu viral. Cumulant pas moins de 6 millions de vues, il y présente un flacon rempli de poudre jaune baptisée PAC-3310 : un composé qui soignerait la schizophrénie conçu à l’aide de ChatGPT et synthétisé dans un laboratoire de fortune installé dans son garage.
Si l’IA n’a plus ses preuves à faire sur la prédiction de structures moléculaires nécessaires pour ce type de travaux (AlphaFold de Google, ESMFold de Meta, DiffDock, développé par le MIT, entre autres), la distinction entre une molécule candidate et un médicament autorisé, elle, reste la même qu’auparavant. Douglas Yao n’a publié aucun article dans une revue de lecture concernant le PAC-3310 et ne l’a soumis à aucun essai clinique. Pour l’instant, il n’a été testé que sur des rongeurs, par le seul et unique employé d’une entreprise nommée Pace Pharmaceuticals : Yao lui-même. Attention aux raccourcis : même s’il paraît très convaincu (et convaincant), générer une formule chimique viable sur ordinateur ne suffit pas à en faire un traitement, encore moins sur une pathologie aussi complexe que la schizophrénie.
This vial contains a new drug called PAC-3310. It was designed by ChatGPT, and I synthesized it in a chemistry lab I built in my garage.
PAC-3310 is a new selective M4 muscarinic receptor agonist for treating schizophrenia – similar to the recent breakthrough drug Cobenfry, but… pic.twitter.com/o7z6iLR50T
— Douglas Yao (@DouglasYaoDY) September 8, 2026
L’envers du décor d’une annonce qui a enflammé la toile
Le but des travaux de Yao était d’améliorer le Cobenfy (composé associant de la xanoméline et du chlorure de trospium), un nouvel antipsychotique approuvé par la FDA (Food and Drug Administration) dans le cadre du traitement de la schizophrénie en septembre 2024.
Bien qu’il constitue le premier antipsychotique à ne pas agir en bloquant la dopamine (un neurotransmetteur impliqué dans les circuits de la récompense et de la motivation), une approche sur laquelle reposaient tous les traitements de la schizophrénie depuis la découverte de la chlorpromazine dans les années 1950, ses effets secondaires restent importants : troubles gastro-intestinaux (nausées, vomissements, constipation) et cardiovasculaires (hypertension, tachycardie). Selon Yao, le PAC-3310 serait, au contraire, totalement dépourvu d’effets secondaires chez la souris, même à un dosage dix fois supérieur à la dose thérapeutique.
En analysant un peu le parcours de Yao, on peut tout à fait croire ses affirmations. Il est passé par l’UCLA et Harvard, où il a travaillé en génétique statistique sous la direction d’Alexander Gusev et Alkes Price, deux pointures mondiales de la génétique quantitative et de la biologie computationnelle. Ses publications sur Google Scholar en bioinformatique sont bien référencées et son GitHub regorge de projets sérieux en génétique computationnelle, ce qui atteste d’une maîtrise réelle des outils de modélisation biologique.
Son parcours est impressionnant, mais il ne faut pas se laisser enfumer. La chimie de synthèse, discipline qu’il reconnaît avoir apprise en autodidacte, est impraticable dans son laboratoire amateur, même s’il est équipé d’un robot OpenTrons OT-2 à 4 000 dollars servant à manipuler les liquides. Il ne répond à aucune norme de biosécurité pharmaceutique, celles-ci étant parmi les plus strictes au monde pour éliminer tout risque d’accident biologique ou chimique.
Sur sa page GitHub, il affirme avoir « conçu plusieurs milliers de nouvelles molécules thérapeutiques » l’an dernier, incluant même un « nouveau médicament contre Alzheimer », qu’il développe en plus de son soi-disant traitement de la schizophrénie.
L’épreuve du feu : l’approbation des autorités scientifiques et fédérales
À l’instar du PAC-3310, elles n’ont jamais été publiées dans une revue scientifique, et les données concernant le PAC-3310, comme expliqué précédemment, n’ont jamais été vérifiées autrement que par lui-même. Le seul test de référence qu’il brandit comme preuve est une réduction, chez les souris traitées, de l’hyperlocomotion sous MK-801 (une substance injectée aux souris pour déclencher une activité motrice excessive mimant les états psychotiques, que son composé est censé réduire). Un indicateur pharmacologique qui ne prouve en rien son efficacité sur l’être humain.
Le Cobenfy que Yao prétend dépasser a nécessité trois phases d’essais cliniques (programme EMERGENT de Bristol Myers Squibb), et des milliers de patients. De manière générale, le Tufts Center for the Study of Drug Development estime le coût moyen du parcours réglementaire complet d’une molécule à 2,6 milliards de dollars ; pour une durée de 10 à 15 ans, et seuls 12 % des composés qui l’entament vont au bout. Même si Yao assure pouvoir le diviser d’un facteur mille à l’aide de l’IA, il est donc encore sur le seuil d’un gigantesque labyrinthe homologatoire. Techniquement, sa réalisation est remarquable, mais sa communication agressive sur ses réseaux sociaux et sur son GitHub et la mise en avant de ses travaux prend de sérieux raccourcis avec la réalité. Le PAC-3310 est peut-être une molécule intéressante et nous ne doutons absolument pas des compétences de son créateur, mais il n’est, en aucun, cas un traitement. Même dans l’hypothèse où il le présenterait pour validation à la FDA, disons que l’organisme n’est pas du genre à distribuer les bons points gratuitement et sur la foi de tests menés en solo au fond d’un garage.
- Douglas Yao, chercheur diplômé d’Harvard, prétend avoir développé un traitement contre la schizophrénie, PAC-3310, avec ChatGPT dans son garage.
- Bien qu’impressionnant, son approche manque de validation scientifique, n’ayant pas été soumise à des essais cliniques ou publiées dans des revues reconnues.
- Le parcours d’approbation pour un médicament est complexe et coûteux, rendant ses affirmations prématurées et peu fiables.
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